Chris Spivey, Redaktionsleiter von Pharmazeutische Technologie®diskutierte Fortschritte in der Boten-RNA (mRNA) auf der führenden wissenschaftlichen Konferenz auf diesem Gebiet, der 11. Internationalen Konferenz zu mRNA-Gesundheit, die vom 29. Oktober bis 2. November 2023 in Berlin, Deutschland, mit Thomas Langgenickel, MD, medizinischer Direktor, stattfand. Direktor bei Ethris, einem in Deutschland ansässigen Biotechnologieunternehmen, das sich auf RNA-Therapeutika und Impfstoffe der nächsten Generation spezialisiert hat.

Langgenickel verfügt über mehr als 15 Jahre Erfahrung in der klinischen Entwicklung und translationalen Medizin im Bereich Herz-Kreislauf- und Atemwegserkrankungen. Zuvor war er als Executive Director und Head of Respiratory Profiling bei Novartis tätig und war Chief Medical Officer bei Bristol-Myers Squibb. Ethris hat daran gearbeitet, einen neuen Weg von Genen zu therapeutischen Proteinen durch Technologieplattformen für nicht-immunogene mRNA (SNIM mRNA) und Lipidoid-Nanopartikel (SNaP LNP) zu schaffen. Dadurch können Arzneimittelkandidaten mit überlegener Thermostabilität und Widerstandsfähigkeit gegenüber mechanischer Manipulation hergestellt werden, die bei hohem Durchsatz vernebelbar sind, ohne dass sich die biophysikalischen Eigenschaften oder die Wirksamkeit ändern.

Während des Gesprächs erörtert Langgenickel den Fokus auf seltene Lungenerkrankungen und die Fortschritte, die in den letzten Jahren mit einem Ansatz erzielt wurden, der in früheren Bemühungen nicht verfügbar war. Dadurch werden einige der Herausforderungen der Bioverteilung vermieden. Darüber hinaus werden verschiedene Pharmakokinetiken sowie einige posttranslationale Modifikationsprobleme, insbesondere während des Herstellungsprozesses dieser Therapien, immer einfacher zu handhaben. Für diese Anwendungen bei respiratorischen Virusinfektionen wird das Immunsystem des Wirts moduliert. Anträge für klinische Studien wurden eingereicht und warteten zum Zeitpunkt der Diskussionen auf ihre Genehmigung. Regulatorische Herausforderungen haben sich auch als häufige Hürde für mRNA-Medikamente herausgestellt, die so weit gehen, dass sie in einer geografischen Region als Biologikum und in anderen als Gentherapie betrachtet werden. Die Forderung nach einer stärkeren Harmonisierung zwischen den Regionen, um einen klareren Weg für diese Produkte festzulegen, wird als wichtiger Schritt zu mehr kommerziellem Erfolg angesehen.