Schleim in den Atemwegen ist weniger klebrig und Lungenentzündungen werden deutlich reduziert: Bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) kann eine Dreifachkombinationstherapie diese langfristigen Vorteile bringen. Die Ergebnisse der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Max-Delbrück-Centrums wurden kürzlich im European Respiratory Journal veröffentlicht. Ihren Untersuchungen zufolge lindert diese Art von Medikamenten bei vielen Menschen die Symptome der Mukoviszidose.

Vor zwei Jahren ergab eine von der Charité geleitete Studie, dass eine Kombinationstherapie mit drei Medikamenten aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor bei einem Großteil der Patienten mit Mukoviszidose, einer Erbkrankheit, wirksam ist, was bedeutet, dass die Behandlung sowohl die Lungenfunktion als auch die Qualität verbessert . des Lebens. Nun hat ein Team um Professor Marcus Mall, dem Hauptforscher beider Studien, erstmals untersucht, ob diese Art der Behandlung auch langfristig, also über einen Zeitraum von 12 Monaten oder länger, von Nutzen ist. Um dies zu untersuchen, untersuchten die Forscher den Auswurf oder die Atemwegssekrete der Patienten. „Bei Patienten mit Mukoviszidose ist der Schleim in den Atemwegen sehr klebrig, weil er nicht genügend Wasser enthält und Mucine, die Moleküle, die Schleim bilden, aufgrund ihrer chemischen Eigenschaften zu stark haften. Dadurch wird der Schleim dick und klebrig, was zu Verstopfungen führt.“ „Die Atemwege werden beeinträchtigt, was das Atmen der Patienten erschwert und zu chronischen bakteriellen Infektionen und Lungenentzündungen führt“, sagt Mall, Direktor der Abteilung für Pädiatrische Beatmungsmedizin, Immunologie und Medizin der Intensivstation und des Christiane-Herzog-Cystic-Fibrosis-Zentrums der Charité „In der vorliegenden Studie zeigen Forscher, dass eine Kombination aus Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor zu weniger viskosen Atemwegssekreten und einem Rückgang von Entzündungen und bakteriellen Infektionen in der Lunge von Patienten mit Mukoviszidose führt.“ Jahr Studienzeit. „Das ist wirklich wichtig, denn die bisherigen Medikamente führten zu einem erneuten Anstieg der Bakterienlast in den Atemwegen“, erklärt Dr. Simon Graber, der ebenfalls in der Abteilung für Pädiatrische Beatmungsmedizin, Immunologie und Intensivmedizin der Charité arbeitet und einer der Mitwirkenden war. Leiter der Studie. An der Studie nahmen 79 Jugendliche und Erwachsene mit Mukoviszidose und chronischer Lungenerkrankung teil.

„Dies ist ein großer Durchbruch bei der Behandlung von Mukoviszidose“, sagte Mall. „Gleichzeitig wäre es verfrüht zu sagen, dass sich die Patienten normalisiert oder gar geheilt haben. Die chronischen Lungenveränderungen, die über viele Jahre hinweg mit der Krankheit auftreten, können leider nicht rückgängig gemacht werden.“ Dies bedeutet, dass Patienten mit fortgeschrittener Lungenerkrankung weiterhin auf etablierte Behandlungen mit inhalativen Schleimhautmedikamenten, Antibiotika und Physiotherapie angewiesen sind. „Wir planen, unsere Forschung voranzutreiben, um Behandlungen, die Mukoviszidose über die krankheitsverursachenden molekularen Defekte behandeln – wie die hier untersuchte Dreifach-Wirkstoffkombination – noch wirksamer zu machen. Dazu gehört auch der Beginn der Behandlung im Säuglingsalter mit dem Ziel.“ chronischen Lungenveränderungen nach Möglichkeit vorzubeugen“, sagt Mall. „Ansonsten steht diese Therapie aufgrund ihrer genetischen Voraussetzungen für etwa zehn Prozent unserer Patienten nicht zur Verfügung“, fügt Graber hinzu. „Deshalb arbeiten wir auch intensiv an der Forschung dazu neue molekulare Behandlungen, damit wir alle Menschen mit Mukoviszidose wirksam behandeln können.“

Forscher arbeiten auch daran, ihr Verständnis von Schleimdefekten bei Mukoviszidose zu verbessern und neue Mukolytika zu entwickeln, Medikamente, die den Schleim verdünnen und lösen. Diese Forschung könnte auch Patienten mit häufigen chronisch entzündlichen Lungenerkrankungen wie Asthma und COPD zugute kommen. Mukoviszidose ist eine der häufigsten tödlichen Erbkrankheiten weltweit. Heute leben in Deutschland bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit der Krankheit. Ein Ungleichgewicht beim Transport von Salz und Wasser durch die Schleimhäute des Körpers führt dazu, dass Menschen mit Mukoviszidose dicke, klebrige Sekrete produzieren, die Organe wie Lunge, Darm und Bauchspeicheldrüse schädigen. Dies führt zu einem fortschreitenden Verlust der Lungenfunktion und Atemnot, was die Lebenserwartung trotz Fortschritten in der Behandlung weiter deutlich verringert. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit dieser seltenen Erkrankung geboren. (ANI)

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